干细胞药品正以方兴未艾的势头扑面而来。本文针对国内的细胞药品政策法规进行概况、对申报进展进行总结介绍，最后干细胞药品发展的全球行业现状。

　　2017年8月30日，全球第一个CAR-T药品，Novartis公司的Kymriah（CTL019）率先获得美国FDA审批，用于难治性或复发性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童及青少年患者。

　　紧随其后，2017年10月18日，Kite公司的Yescarta（KTE-C19）也获得美国FDA审批，用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的治疗。这两个重磅新闻的掀开了全球细胞药品的序幕。2017年也因此成为新一代细胞治疗的元年。

　　作为一个“新鲜事物”，细胞药品在国内的监管政策一直奉行着边学习边进步、谨慎放开的态度。据不完全统计，药监局、卫健委等监管机构相继出台了很多细胞治疗相关政策法规或指导（如下表）：

　　自2015年起，细胞监管经历了从按照医疗技术监管向按照药品监管的历史转身。特别是2017年12月颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行）相关问题解读第一次真正地明确了细胞制品可按药品申报。自此，细胞治疗开始了卫健委主导监管的“技术”以及药监局主导监管的“药品”两条腿走路的监管模式。

　　2017年12月，中国第一个细胞药品——金斯瑞生物技术公司旗下子公司南京传奇的LCAR-B38M CAR-T——获得NMPA受理，并于2018年3月获得临床试验批件。这也标志着中国以CAR-T细胞、干细胞为代表的新细胞药品时代的开始。

　　CAR-T和干细胞被作为生物制品管理。整个注册申报过程中的最大难点就是药学部分龙8long8。幸而，国家药审中心（CDE）的审评员与申请人持续进行着非常紧密的沟通交流。

　　就像焦红局长说的，“我们的药品审评机构也进一步加强了与申请人的沟通和交流机制，来指导我国细胞治疗产品的规范有序的研发申报，推动和促进我国细胞治疗领域的健康和发展。目前细胞治疗技术正处于重大的科学技术性突破的前夕，其广阔的应用前景正在成为未来保障人民健康的重要的新的希望。”，“但是我们要看到，发展之路任重而道远，此类先进的技术产品的研发和临床应用，企业和研发者将面临产品质量控制难度大、临床试验设计方案要求高、相关的不良反应和并发症处理困难、长期潜在风险不确定等各种挑战。而我们监管部门也需要进一步积累相关的经验，完善相应的政策制度和相关的技术指南。由于细胞治疗类产品不同于传统的药品，所以其研发的模式、产业的转化和监管的相应要求，需要在实践中不断探索和完善。”

　　目前国内已有数十个细胞药品临床试验批件，其中干细胞药品19个（如下表所示）。除吉美瑞生下属江西仙荷的REGEND001自体回输制剂以及西比曼公司一款产品为自体干细胞外，其余均为异体干细胞。除REGEND001之外，其他均为间充质干细胞（MSCs）产品。

　　据不完全统计，截止目前，全球仅有19款干细胞产品获批上市（如下表所示），有超过200种干细胞疗法候选药品正在开发中。作为行业风向标，美国和欧盟批准上市的7款干细胞产品中仅1款异体间充质干细胞（MSCs）, 6款均为自体成体干细胞（non-MSCs）。全球范围内暂无多能干细胞（胚胎干细胞或iPS）产品获批上市。

　　2015年，赛诺菲宣布联合 Evotec 开发基于干细胞（non-MSCs）的糖尿病治疗药品；

　　2017年，礼来公司宣布与Sigilon达成一项糖尿病干细胞疗法（non-MSCs）合作开发协议；

　　2018年，天士力控股集团完成Mesoblast股权投资及干细胞产品（MSC说）引进，后续又完成对爱萨尔、吉美瑞生等干细胞公司的股权投资；

　　2018年，九芝堂并购基金控股美国脑卒中干细胞产品（MSCs）Stemedica，龙8long8唯一官方网站通过lisence-in方式获得国内临床批件；

　　2019年，复星医药引进海外ReNeuron干细胞治疗产品（non-MSCs），用于脑卒中、视网膜色素变性的治疗；